Lipid nanoparticles for nucleic acid delivery: Current perspectives

摘要
核酸（NA）為基礎的治療準備破壞現(xiàn)代醫(yī)學和增強傳統(tǒng)制藥在一個有意義的方式。然而，將NA療法推進到臨床環(huán)境和市場的一個關(guān)鍵挑戰(zhàn)是安全有效地遞送到目標組織和細胞。脂質(zhì)納米顆粒（LNP）已被廣泛研究，目前是NA藥物遞送的最先進載體，如Onpattro于2018年在美國和歐盟批準用于治療淀粉樣變性。本文全面回顧了LNP技術(shù)的最新進展。我們討論了LNP設計和開發(fā)的關(guān)鍵進展，導致廣泛的治療應用。最后，對該技術(shù)在臨床試驗中的應用現(xiàn)狀進行了展望。

關(guān)鍵詞：基因治療；得脂質(zhì);脂質(zhì)納米粒子;核酸;RNA交付;信使rna;核。

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