Lipid Nanoparticle Systems for Enabling Gene Therapies

摘要
遺傳藥物，如小干擾RNA （siRNA）、mRNA或質(zhì)粒DNA，通過沉默病理基因、表達(dá)治療性蛋白質(zhì)或通過基因編輯應(yīng)用，為治療大多數(shù)疾病提供了潛在的基因療法。然而，為了使基因藥物在臨床上使用，需要復(fù)雜的輸送系統(tǒng)。脂質(zhì)納米顆粒（LNP）系統(tǒng)是目前用于實(shí)現(xiàn)遺傳藥物臨床潛力的主要非病毒遞送系統(tǒng)。將于2017年向美國食品和藥物管理局（FDA）申請(qǐng)批準(zhǔn)一種LNP siRNA藥物，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素誘導(dǎo)的淀粉樣變性，目前這是一種無法治療的疾病。在這里，我們首先回顧了導(dǎo)致LNP siRNA系統(tǒng)開發(fā)的研究，該系統(tǒng)能夠在全身給藥后沉默肝細(xì)胞中的靶基因。隨后，總結(jié)了LNP技術(shù)擴(kuò)展到mRNA和質(zhì)粒用于蛋白質(zhì)替代、疫苗和基因編輯方面的進(jìn)展。最后，我們討論了LNP技術(shù)應(yīng)用于基因藥物的當(dāng)前限制以及克服這些限制的方法。綜上所述，LNP技術(shù)憑借其強(qiáng)大而高效的配方工藝，以及在效力、有效載荷和設(shè)計(jì)靈活性方面的優(yōu)勢(shì)，將成為一種占主導(dǎo)地位的非病毒技術(shù)，從而實(shí)現(xiàn)基因治療的巨大潛力。

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